El Helen & Jacob Shaham Instituto de Cáncer y Enfermedades de la Sangre de Nicklaus Children’s Hospital participa en más de 75 estudios de investigación clínica, los cuales se centran en encontrar nuevas curas, tratamientos y procedimientos de diagnóstico para neoplasias malignas pediátricas. Ningún hospital de la región cuenta con esta amplia variedad de ensayos clínicos para la investigación del cáncer infantil. Como tal, el Helen & Jacob Shaham Instituto de Cancer y Enfermedades de la Sangre ofrece a sus pacientes una esperanza inigualable, ofreciendo los últimos tratamientos farmacológicos, dispositivos médicos, biotecnología y otras innovaciones tecnológicas en la lucha contra el cáncer pediátrico.
Grupo de Oncología Infantil (COG por sus siglas en inglés)
El Helen & Jacob Shaham Instituto de Cancer y Enfermedades de la Sangre en Nicklaus Children's ha sido reconocido como miembro del prestigioso Grupo de Oncología Infantil (COG), un grupo de médicos e instituciones pioneros financiado a nivel nacional. Para mantener esta posición, se exige el cumplimiento total de los requisitos del COG. El cumplimiento en este grupo implica no solo la participación y el cumplimiento de protocolos de investigación multicéntricos, sino también la presentación de datos precisos y a tiempo. El Instituto también ha recibido una donación del Instituto Nacional del Cáncer para continuar avanzando con sus investigaciones sobre el cáncer infantil. Además, los miembros del equipo comparten su conocimiento a través de la publicación de los hallazgos en estudios de investigación clínica y presentaciones en sociedades nacionales de científicos médicos.
Investigación de laboratorio sobre el cáncer
Se ha logrado una evolución significativa en el desarrollo temprano de nuevos tratamientos y diagnósticos a través de la investigación del cáncer infantil en laboratorios del Nicklaus Children's. El diagnóstico molecular y genético y la clasificación de tumores cerebrales pediátricos se están desarrollando mediante tecnología de microarrays. Este enfoque de vanguardia se utiliza para la evaluación de diagnóstico y pronóstico de tumores sólidos malignos. También se está llevando a cabo un trabajo enfocado en las funciones del crecimiento celular en el desarrollo de resistencia a los fármacos en cánceres pediátricos. En un nuevo y emocionante esfuerzo, el Nicklaus Children's ha evolucionado en la evaluación de medicamentos alternativos que se utilizan para tratar el cáncer en otras culturas.
Programa de investigación sobre el cáncer cerebral
El Nicklaus Children's Hospital y Instituto de Investigación ha iniciado las investigaciones de neurología/oncología pediátrica como un esfuerzo colaborativo entre las Divisiones de Patología, Hematología/Oncología, Trasplante de Sangre y Médula Ósea y Neurocirugía. Varios investigadores de estos departamentos participan en la investigación del cáncer cerebral para mejorar el tratamiento del cáncer cerebral y la supervivencia libre de enfermedades.
El enfoque principal del programa de investigación del cáncer cerebral es comprender los mecanismos detrás del fracaso de la quimioterapia y la radioterapia, y los motivos de la agresividad y lo invasivo de los tumores cerebrales. El programa está investigando la importancia del pronóstico de varios marcadores genéticos asociados con la oncogénesis celular, la resistencia al fármaco, la proliferación celular, la angiogénesis, la diferenciación y la muerte celular programada (apoptosis). El papel de la enzima telomerasa en la oncogénesis y el comportamiento agresivo de ciertos tumores cerebrales también se investiga en este programa de investigación. Los proyectos de medicina alternativa incluyen la evaluación de los efectos anticancerígenos de la curcumina y otros compuestos “naturales”.
A través de la investigación de tumores cerebrales, nuestro objetivo es comprender el origen, el diagnóstico, el desarrollo y la diferenciación de las células tumorales cerebrales durante el proceso de carcinogénesis. Simultáneamente, planeamos traducir los hallazgos de la investigación de tumores cerebrales de la evaluación de los factores pronósticos en el tratamiento de pacientes con cáncer cerebral.
Los ensayos clínicos, incluidos los protocolos de trasplante de células madre y angiogénesis, se están utilizando para pacientes con tumores cerebrales. Los niños pequeños reciben tratamiento sin radioterapia para evitar efectos tardíos.
Ensayos activos del COG
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Ensayos de sangre
- AALL1631 – Ensayo internacional de fase 3 en leucemia linfoblástica aguda con cromosoma Philadelfia positivo Ph+ LLA, que evalúa el imatinib en combinación con dos quimioterapias citotóxicas de columna vertebral.
- AALL1732 – Ensayo aleatorizado de fase 3 de inotuzumab ozogamicina (IND N.°:133494, NSC N.°: 772518) para el diagnóstico reciente de LLA-tipo B de alto riesgo; terapia posterior a la inducción adaptada al riesgo para LLA-tipo B de alto riesgo, leucemia aguda de fenotipo mixto y LL-tipo B diseminada.
- AAML1531 – Terapia estratificada según el riesgo para laleucemia mieloide aguda en el Síndrome de Down.
- AAML1831 – Ensayo aleatorizado de fase 3 para pacientes con LMA de novo que compara la terapia estándar, incluido gemtuzumab ozogamicina GO con CPX-351 con GO, y la adición del inhibidor de FLT3 gilteritinib para pacientes con mutaciones de FLT3.
- AAML18P1 – Interrupción de los inhibidores de la tirosina cinasa (TKI, por sus siglas en inglés) para evaluar la remisión sin tratamiento (TFR, por sus siglas en inglés) en la leucemia mieloide crónica pediátrica - Fase crónica (LMC-FC).
Ensayos del SNC
- ACNS1422 – Estudio de fase 2 de terapia reducida para pacientes con meduloblastomacon activación de WNT de riesgo promedio de diagnóstico reciente.
- ACNS1831 – Estudio aleatorizado de fase 3 de selumetinib (IND N.° 77782) frente a carboplatino/vincristina en Glioma de bajo grado (LGG, por sus siglas en inglés) asociado a neurofibromatosis tipo 1 (NF1) de diagnóstico reciente o sin tratamiento previo.
- ACNS1833 – Estudio aleatorizado de no inferioridad, de fase 3 de carboplatino y vincristina frente a selumetinib (NSC N.°748727, IND N.° 77782) en el Glioma de bajo grado (LGG, por sus siglas en inglés) no asociado a mutaciones BRAFV600E o Neurofibromatosis tipo 1 (NF1)sistémica de diagnóstico reciente o sin tratamiento previo.
Ensayos de tumores
- ADVL1521 – Estudio de fase 2 del inhibidor de la MEK trametinib (IND N.°119346, NSC N.°763093) en niños con Leucemia mielomonocítica juvenil recidivante o refractaria.
- ADVL1823 – Larotrectinib (LOXO-101, NSC N.° 788607, IND N.° 141824) para tumores sólidos pediátricos con fusión de TRK no tratados previamente y leucemias agudas pediátricas recidivantes con fusión de TRK.
Ensayos de células germinales
- AGCT1531 – Estudio de fase 3 de vigilancia activa para el riesgo bajo y ensayo aleatorizado de carboplatino frente a cisplatino para pacientes pediátricos y adultos de riesgo estándar con tumores de células germinales.
- AGCT1532 – Ensayo aleatorizado de fase 3 de quimioterapia acelerada frente a quimioterapia estándar con BEP para pacientes con tumores de células germinales metastásicos de riesgo intermedio y bajo.
- A031102 – Ensayo aleatorizado de fase 3 para comparar la quimioterapia de dosis convencional con paclitaxel, ifosfamida y cisplatino (TIP) con quimioterapia de dosis alta con paclitaxel más ifosfamida seguida de una dosis alta de carboplatino y etopósido (TI-CE) como primer tratamiento de rescate en tumores de células germinales recidivantes o refractarios.
Linfoma de Hodgkin
- S1826 – Estudio de fase 3, aleatorizado de nivolumab (Opdivo) más AVD o brentuximab vedotina (Adcetris) más AVD en pacientes (edad >/= 12 años) con Linfoma de Hodgkin clásico en estadio avanzado recientemente diagnosticado.
Ensayos hepáticos
- AHEP1531 – Ensayo terapéutico internacional de neoplasias hepáticas malignas pediátricas (PHITT, por sus siglas en inglés).
Ensayos de neuroblastoma
- ANBL00B1 – Estudios de biología de clasificación del neuroblastomas.
- ANBL1232 – Uso de factores de riesgo basados en la respuesta y la biología para guiar la terapia en pacientes con neuroblastoma que no son de alto riesgo.
- ANBL1531 – Estudio de fase 3 de 131I-Metayodobenzilguanidina (131I-MIBG) o crizotinib agregado a la terapia intensiva para niños con neuroblastoma de alto riesgo (NBL) de diagnóstico reciente (IND N.° 134379), grupo C, cerrado temporalmente.
- ANBL1821 – Estudio aleatorizado de fase 2 de irinotecán/temozolomida/dinutuximab con o sin eflornitina (DFMO) (IND N.° 141913) en niños con neuroblastoma recidivante, refractario o progresivo.
Registro y biología
- APEC14B1 – Proyecto: EveryChild, registro, selección de elegibilidad, estudio de biología y resultados.
MATCH Trials
- APEC1621A – Subprotocolo de fase 2 de LOXO-101 (larotrectinib) en pacientes con tumores portadores de fusiones NTRK accionables.
- APEC1621B – Subprotocolo de fase 2 de JNJ-42756493 (erdafitinib) en pacientes con tumores portadores de alteraciones de FGFR1/2/3/4.
- APEC1621D – Subprotocolo de fase 2 de LY3023414 en tumores sólidos.
- APEC1621F – Subprotocolo de fase 2 de ensartinib en pacientes con tumores portadores de alteraciones genómicas de ALK o ROS1.
- APEC1621G – Subprotocolo de fase 2 de vemurafenib en pacientes con tumores portadores de mutaciones BRAF V600 accionables.
- APEC1621H – Subprotocolo de fase 2 de olaparib en pacientes con tumores portadores de defectos en los genes de reparación del daño del ADN.
- APEC1621I – Subprotocolo de fase 2 de palbociclib en pacientes con tumores portadores de alteraciones activadoras en los genes del ciclo celular.
- APEC1621K – Subprotocolo de fase 2 de AG-120 (ivosidenib) en pacientes con tumores portadores de mutaciones de IDH1.
- APEC1621M – Subprotocolo de fase 2 de tipifarnib en pacientes con tumores portadores de alteraciones genómicas del HRAS.
- APEC1621N – Subprotocolo de fase 2 de LOXO-292 en pacientes con tumores portadores de alteraciones del gen RET.
- APEC1621SC – Protocolo de detección del NCI-COG Pediatric MATCH (Análisis molecular para la elección de la terapia, por sus siglas en inglés).
Ensayos renales
- AREN03B2 – Estudio de clasificación, biología y almacenamiento en un banco de tumores renales.
- AREN1721 – Ensayo aleatorizado de fase 2 de la terapia combinada de axitinib/nivolumab frente a nivolumab como agente único para el tratamiento de TFE/carcinoma de células renales con traslocación en todos los grupos etarios.
Ensayos de rabdomiosarcomas
- ARST1431 – Estudio aleatorizado de fase 3 de vincristina, dactinomicina, ciclofosfamida (VAC) alternada con vincristina e irinotecán (VI) frente a VAC/VI más temsirolimus (TORI, Torisel, NSC N.° 683864) en pacientes con rabdomiosarcoma (RMS) de riesgo intermedio (RI).
Ensayos varios
- ALTE07C1 – Resultados neuropsicológicos, sociales, emocionales y conductuales en niños con cáncer.
Ensayos activos que no son del COG
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Ensayos de leucemia/hematología
- Novartis CPKC412A2218 [Dr. De Angulo] – Estudio de fase 2, abierto, de grupo único, para evaluar la seguridad, eficacia y farmacocinética de la midostaurina (PKC412) dos veces al día combinada con quimioterapia estándar y como agente único después de la terapia de consolidación en niños con LMA con mutación en FLT3 no tratada.
Ensayos de trasplante
- PBMTC_ONC1701 - EndRad [Dr. Galvez] – Ensayo piloto de fase 2 para calcular la supervivencia después de un régimen de acondicionamiento basado en radiación corporal no total (TBI, por sus siglas en inglés) en pacientes con diagnóstico de leucemia linfoblástica aguda (LLA tipo B) que son negativos para la enfermedad residual mínima (ERM) de secuenciación de nueva generación (NGS, por sus siglas en inglés) de trasplante de células hematopoyéticas (TCMH) prealogénico.
- CIBMTR 2500 [Dr. Galvez] – Protocolo para una base de datos de investigación para el trasplante de células hematopoyéticas, otras terapias celulares y lesiones tóxicas de la médula ósea.
- CIBMTR 2501 [Dr. Galvez] – Protocolo para un depósito de muestras de investigación para el trasplante de células hematopoyéticas, otras terapias celulares y lesiones tóxicas de la médula ósea.
- 10 CBA [Dr. Galvez] – Protocolo multicéntrico de acceso y distribución para unidades de sangre de cordón umbilical (CBU) criopreservadas sin licencia para trasplante en pacientes pediátricos y adultos con neoplasias malignas hematológicas y otras indicaciones.
- 1507 [Dr. Galvez] – Acondicionamiento de intensidad reducida para trasplante haploidéntico de médula ósea en pacientes con anemia drepanocítica sintomática.
- WASHU 01-0923 [Dr. Galvez] – Estudio de trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) en enfermedades pediátricas no malignas utilizando un régimen preparatorio de intensidad reducida.
- PBMTC SUP1801 17-SIBS (Donor Kids) [Dr. Galvez] – Identificación de predictores de calidad de vida relacionada con la mala salud entre donantes pediátricos de células madre hematopoyéticas.
- Astellas 9766-CL-0107 [Dr. Galvez] – Estudio de fase 2, abierto, no comparativo, multicéntrico para evaluar la seguridad y tolerabilidad, eficacia y farmacocinética del sulfato de isavuconazonio para el tratamiento de aspergilosis invasiva (AI) o mucormicosis invasiva (IM, por sus siglas en inglés) en sujetos pediátricos.
Ensayos del SNC
- Head Start 4 [Dr. Khatib] – Niños recientemente diagnosticados (menores de 10 años) con meduloblastoma y otro tumor embrional del sistema nervioso central.
Varios ensayos sobre tumores
- Prueba de detección de drogas ex vivo [Dr. Salyakina] – Prueba de detección de drogas ex vivo personalizada y perfil genómico para guiar tratamientos individualizados para niños con tumores sólidos recidivantes o refractarios y leucemias.
- CHLA Onco-Kids [Dr. Fader] – Secuenciación de última generación de muestras tumorales pediátricas (OncoKids®) de un consorcio multiinstitucional de programas clínicos contra el cáncer.
Ensayos de neuroblastoma
- NMTRC012 [Dr. De Angulo] – Estudio que utiliza terapia guiada molecular con quimioterapia de inducción seguida de un ensayo controlado aleatorizado de inmunoterapia estándar con o sin DFMO seguida de mantenimiento con DFMO para sujetos con neuroblastoma de alto riesgo de diagnóstico reciente.
Ensayos varios
- Nourish-T+ [Dr. Abdella] – Ensayo de control aleatorizado dirigido a padres para promover comportamientos saludables de alimentación y ejercicio en sobrevivientes de cáncer pediátrico con sobrepeso/obesidad.
- Pfizer B0661037 [Dr. Fader] – Estudio aleatorizado, abierto, con control activo, de seguridad y eficacia descriptiva en sujetos pediátricos que requieren anticoagulación para el tratamiento de un evento tromboembólico venoso.
Ensayos sobre sarcomas
- BIO-11006 [Dr. De Angulo] – Estudio de fase 2 sobre la seguridad y eficacia de BIO-11006 en el tratamiento del osteosarcoma recurrente y el sarcoma de Ewing en pacientes con metástasis pulmonar.
- Observación ex vivo [Dr. Fader] – Pruebas de sensibilidad al fármaco y perfiles de mutación en sarcomas en la infancia.
Informes
Los informes publicados cumplen con el ACoS (Colegio Estadounidense de Cirujanos) y el CoC (Comisión sobre el Cáncer, por sus siglas en inglés), y son estándares específicos.