Usamos cookies para personalizar el contenido y los avisos, brindar características de redes sociales y analizar nuestro tráfico. Si continúa utilizando nuestro sitio, usted acepta nuestro uso de cookies. Avisos y exenciones de responsabilidad.

cerrar
cerrar
ir a la página de inicio.
callLlamar
Buscar
Menú
ir a la página de inicio.
1-800-432-6837 English Carreras Para Profesionales Médicos Donaciones Contáctenos
1-800-432-6837
Haga una Cita
  • Servicios Médicos
    Cáncer y Trastornos de la Sangre Instituto del Corazón Instituto del Cerebro Ortopedia y Columna Vertebral Programas Ver todos los servicios médicos
    Cáncer y Trastornos de la Sangre Inicio - Cáncer y Trastornos de la Sangre
    Condiciones que Tratamos
    Programas y Servicios Integrales
    Servicios del Instituto de Cáncer
    Servicios y Programas de Apoyo
    Investigación e Informes
    Noticias y Recursos
    Videos
    Historias Pacientes
    Solicite una Cita
    Instituto del Corazón Inicio
    Condiciones que Tratamos
    Exámenes y Diagnósticos
    Programas y Servicios Integrales
    Técnicas Cardíacas Avanzadas
    Exámenes de Electrocardiogramas Gratuitos
    Estadísticas de Cirugías Cardíacas en Tiempo Real
    Noticias
    Videos
    Conozca al Equipo
    Historias de Pacientes
    Solicite una Cita
    Instituto del Cerebro Inicio
    Trastornos del Sistema Nervioso Infantiles
    Programas y Servicios Especializados
    Diagnósticos y Tratamientos
    Noticias
    Conozca al Equipo
    Historias de Pacientes
    Eventos
    Videos
    Solicite una Cita
    Ortopedia y Columna Vertebral Inicio
    Condiciones que Tratamos
    Programas y Servicios Integrales
    EOS (Imágenes en 3D de Baja Radiación)
    Noticias
    Videos
    Conozca al Equipo
    Historias de Pacientes
    Solicite una Cita
    Clínicas & Programas Inicio
    Centro para el Síndrome de Beckwith-Wiedemann (SBW)
    Centro Colorrectal
    Centro de Tratamiento de la Diabetes
    Programa de Problemas de Alimentación
    Centro Integral de Epilepsia
    Programa del Dolor de Cabeza
    Centro de Enfermedad Inflamatoria del Intestino
    Programa de Leucemia y Linfoma
    Programa Neuromuscular y de Trastornos del Movimiento
    Nutritición
    Centro de Trastornos del Sueño
    Salud Deportiva
  • Ubicaciones

    La red de Nicklaus Children’s incluye varios centros de cuidados urgentes y de atención pediátrica en Miami y el sur de la Florida, incluyendo cuidado virtual.

    Ver todas las ubicaciones
    Cuidados Urgentes

    Cuidado rápido y conveniente para lesiones y enfermedades menores, sin necesidad de cita.

    Cuidados Primarios

    Pediatras certificados proveen cuidado primario apoyando la salud infantil.

    Cuidados Especializados

    Consultas con subespecialistas pediátricos cada vez más cerca de usted.

    Centros Ambulatorios

    El rango complete de servicios médicos bajo un solo techo.

    Cuidado Virtual

    Conéctese con proveedores desde la comodidad de su hogar.

  • Encuentre un Doctor

    Con más de 800 profesionales de salud, puede encontrar al especialista que necesita en nuestro directorio.

    Buscar un especialista pediátrico
    Especialidades Destacadas
    Hematología/Oncología
    Neurocirugía
    Cirugía de la Columna Vertebral
    Cardiología
    Medicina del Deporte
    Pediatría General
  • Condiciones que Tratamos

    Contamos con la experiencia necesaria para apoyar a las familias y tratar a niños afectados en cientos de enfermedades.

    Ver todas las condiciones que tratamos
    Evaluar sus síntomas
    Buscar condiciones por nombre:
    A B C D E F G H I J
    K
    L M N O P Q R S T U V
    W
    X
    Y
    Z
  • Tratamientos

    Ofrecemos lo último en tecnología de diagnósticos, incluyendo tratamientos y procedimientos de vanguardia.

    Ver todos los tratamientos que ofrecemos
    Evaluar sus síntomas
    Buscar tratamientos por nombre:
    A B C D E F G H I
    J
    K
    L M N O P Q R S T U V
    W
    X
    Y Z
  • Recursos para Pacientes
    Recursos para Pacientes
    Seguros Aceptados Pague su Cuenta Portal de Pacientes Servicios Financieros
    En su Visita a Nicklaus Children's
    Planeando Su Visita
    Mapas
    Registración Rápida
    Cuidado Centrado en la Familia
    Pacientes Internacionales: Salud Global
    Información de Salud
    Podcast
    Blog para las Familias
    Información de Salud
    SAFE KIDS Miami Dade
    Eventos Comunitarios
    Recursos Adicionales
    Registros Médicos
    Servicios financieros
    Aplicaciones para su Móvil
    Servicios Lingüísticos
    HIPAA
    Seguros Aceptados Pague su Cuenta Portal de Pacientes Servicios Financieros
  • Sobre Nosotros
    Sobre Nosotros
    Atención de Calidad
    Nuestra Misión, Visión, y Valores
    Puntos de Interés
    Historia
    Conformidad Corporativa y Auditoría Interna
    Procesos de Mejoramiento
    Liderazgo
    Junta Directiva
    Administrative Fellowship
    Liderazgo Administrativo
    Comité Médico Ejecutivo
    Sistema de Salud
    Nicklaus Children's Health System
    Nicklaus Children's Hospital Foundation
    Especialistas Pediátricos
    Nicklaus Children's Pediatric Virtual Care
    Our Healthcare Partners
    Nuestra Comunidad
    Historias de Pacientes
    Educación Médica
    Noticias y Eventos
    Directorio Telefónico
    Torre Quirúrgica Kenneth C. Griffin
    Voluntarios y Servicio Comunitario
  • Haga una Cita
  • English Carreras Para Profesionales Médicos Donaciones Contáctenos
Servicios Médicos ► Ensayos Clínicos Abiertos ► ONC24008 (BCC016)
  • Instituto de Investigación (Inicio)
  • Programa de protección de sujetos humanos
  • Conozca al Equipo
  • Latest News
  • Ensayos Clínicos Abiertos
  • FAQ

DFMO as Maintenance Therapy for Molecular High/​Very High Risk and Relapsed Medulloblastoma

Study Details

Phase II Trial of Eflornithine/DFMO as Maintenance Therapy for Molecular High Risk/Very High Risk and Relapsed/Refractory Medulloblastoma

Conditions: Medulloblastoma

Study ID:

ONC24008 (BCC016)

Study Description

Difluoromethylornithine (DFMO) will be used in an open label, multicenter, study as Maintenance Therapy for Molecular High Risk/Very High Risk and Relapsed/Refractory Medulloblastoma.

Eligibility Requirements

Inclusion Criteria

  • Age: 0-21 years of age at diagnosis
  • Pathology All patients must either have a pathologically confirmed diagnosis of medulloblastoma with molecular grouping identified by either Nanostring or methylation profiling.

    Cohort 1- Molecular High Risk:

    Cohort 2- Molecular Very High Risk

    Cohort 3: Relapsed/Refractory Medulloblastoma

    • Metastatic non-MYC amplified Group 3
    • Metastatic Group 4
    • Metastatic non-WNT/non-SHH (Must be non-MYC amplified)
    • Metastatic OR MYCN amplified OR TP53 mutant non-infant (>3 yrs) SHH
    • MYC amplified Group 3
    • Non-WNT, non-SHH infant (< 3 yrs)
  • Pre-enrollment tumor survey:

    Prior to enrollment on this study, a determination of mandatory disease staging must be performed:

    • Tumor imaging studies including: Brain and spine MRI
    • Lumbar Puncture only if previously positive
    • Bone Marrow aspiration/biopsy only if previously positive
    • This disease assessment is required for eligibility and preferably should be done within 2 weeks prior to first dose of study drug, but must be done within a maximum of 4 weeks before first dose of study drug.
  • Disease Status: Subjects must have no evidence of disease, or stable* residual nonbulky** disease.

    *Stable residual disease defined as non-progression over 2 separate imaging studies at least 6 weeks apart

    **Non-bulky disease defined as maximal cross-sectional area < 3cm^2 at enrollment. Patients with leptomeningeal disease are allowed to participate on study.

  • Timing from prior therapy:

    Enrollment (first dose of DFMO) no later than 60 days after last dose of conventional chemotherapy. Patients who have undergone high dose chemotherapy (HDCT) with autologous stem cell transplantation (SCT) are eligible if more than 45 days have elapsed since date of last SCT.

  • Patients must have a Lansky or Karnofsky Performance Scale score of ≥ 50% (see Appendix II) and patients must have a life expectancy of ≥ 2 months.
  • All clinical and laboratory studies for organ functions to determine eligibility must be performed within 7 days prior to first dose of study drug unless otherwise indicated below.
  • Patients must have adequate organ functions at the time of registration:

    • Hematological: Hematological recovery as defined by ANC ≥750/μL, platelets ≥30 (non-transfused x 7 days)
    • Liver: Adequate liver function as defined by AST and ALT <10x upper limit of normal
    • Renal: Adequate renal function defined as (perform one of the following): Creatinine clearance or radioisotope GFR ≥ 70 mL/min/1.73 m2 or a serum creatinine based on age/gender
  • Females of childbearing potential must have a negative pregnancy test. Patients of childbearing potential must agree to use an effective birth control method. Female patients who are lactating must agree to stop breast-feeding.
  • Written informed consent in accordance with institutional and FDA guidelines must be obtained from all subjects (or patients' legal representative).

Exclusion Criteria

  • BSA of <0.25 m2
  • Metastatic disease outside of CNS
  • Relapsed/refractory patients who are radiation-naïve and age 5 years or older at time of enrollment
  • Investigational Drugs: Subjects who are currently receiving another investigational drug are excluded from participation.
  • Anti-cancer Agents: Subjects who are currently receiving other anticancer agents are not eligible. Subjects must have fully recovered from the hematological and bone marrow suppression effects of prior chemotherapy.
  • Infection: Subjects who have an uncontrolled infection are not eligible until the infection is judged to be well controlled in the opinion of the investigator.
  • Subjects who, in the opinion of the investigator, may not be able to comply with the safety monitoring requirements of the study, or in whom compliance is likely to be suboptimal, should be excluded.

Principal Investigator

Ossama Maher

More Information

To learn more visit: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04696029.


Esta página fue actualizada por última vez en: junio 11, 2025 02:23 p. m.

Ranked by U.S. News & World Report Among the Best Children's Hospitals.
Recognized by Newsweek as a world's best specialized hospital.
Leapfrog Top Hospital Award for Outstanding Quality and Safety.
Your local children's miracle network hospital.
Facebook Tik Tok Instagram YouTube
EmailSuscríbete al boletín DonateDonaciones

3100 S.W. 62nd Ave Miami, FL 33155

Número de teléfono: +1(305)666-6511
Para llamar sin cargo: +1(800)432-6837
Hospital principal

3100 S.W. 62nd Ave Miami, FL 33155

Número de teléfono: +1(305)666-6511
Para llamar sin cargo: +1(800)432-6837
Servicios médicos
  • Servicios médicos
  • Instituto de Cáncer y Trastornos de la Sangre
  • Instituto del Corazón
  • Instituto del Cerebro
  • Instituto de Ortopedia, Medicina Deportiva y la Columna Vertebral
  • Salud Deportiva
Ubicaciones
  • Ubicaciones
  • Centros de cuidados urgentes
  • Centros de cuidados ambulatorios
  • Centros de cuidados pediátricos
  • Centros de cuidados especializados
Recursos para pacientes
  • Recursos para pacientes
  • Pague su cuenta
  • Seguros médicos aceptados
  • Servicios financieros
  • Registros médicos
  • Transparencia de Precios
  • Verificador de Síntomas
Sobre nosotros
  • Sobre nosotros
  • Nuestra misión, visión, y valores
  • ¿Cómo puedo ayudar?
  • Sistema de salud
  • Fundación
  • Noticias y eventos
  • Directorio telefónico
  • Requisitos de uso de mascarillas
Portales
  • Miembros de la junta
  • Empleados y médicos
  • Comité médico ejecutivo
  • Portal de vendedores
  • Portal del paciente
Servicios Lingüísticos
  • Servicios Lingüísticos
  • عربي | 中国人 | Français | Deutsch | Ελληνικά | Kreyòl Ayisyen | עברית | हिंदी | Italiano | 한국어 | Polski | Português | Русский | Español | ไทย | Tiếng Việt |
Information in English
Accesibilidad y Facilidad de Uso
Prácticas de Privacidad
Aviso Legal
Florida Health Finder
Requisitos de uso de mascarillas

© 2025 Nicklaus Children's Hospital. All Rights Reserved.