Published on: 11/20/2023
Nicklaus Children's Hospital se convertirá en el tercer centro de Norteamérica que participa en un ensayo clínico de fase I que estudia el papel de una tecnología nueva denominada ultrasonido focalizado de baja frecuencia (LoFU, por sus siglas en inglés) para el tratamiento de niños con un tipo letal de tumor cerebral que se forma en el tronco encefálico.
El glioma pontino intrínseco difuso (GPID), también conocido actualmente como glioma difuso de la línea media (GDLM), es un tumor agresivo que se forma en el tronco encefálico y afecta aproximadamente a 300 niños cada año, la mayoría de ellos entre las edades de 5 y 9 años. A pesar de los avances en el tratamiento de otras formas de tumores cerebrales en niños, el GPID sigue siendo el tumor cerebral más letal, con un promedio de supervivencia inferior a un año. Los tumores GPID infiltran el tronco encefálico y se localizan en un lugar quirúrgicamente inaccesible. En las manos de un equipo experimentado, se les puede realizar una biopsia de forma segura, sin afectación para el paciente. Además de los retos clínicos que plantean los tumores GPID, estos son difíciles de tratar con quimioterapia, debido a la barrera hematoencefálica que protege al cerebro de muchos agentes patógenos.
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El equipo de atención del ensayo clínico en Nicklaus Children's incluye (de izquierda a derecha) el Dr. Nolan Altman, Jefe del Departamento de Radiología; Dr. Ziad Khatib, director médico interino del Nicklaus Children's Cancer and Blood Disorders Institute; el Dr. Toba Niazi, codirector médico del Nicklaus Children's Brain Institute; Dr. John Ragheb, Jefe, Departamento de Cirugía.
“Estamos en la búsqueda constante de nuevas opciones de tratamiento para mejorar la atención de los niños con este diagnóstico devastador”, dijo la Dra. Toba Niazi, codirectora médica del Instituto del Cerebro de Nicklaus Children's Hospital y directora de la División de Neurocirugía del hospital. “Tenemos la esperanza de que, a través de este ensayo clínico, el ultrasonido focalizado de baja frecuencia abra de forma temporal la barrera hematoencefálica alrededor de la zona afectada del cerebro y permita que la quimioterapia acceda directamente al tumor ofreciendo a los niños una oportunidad de curación.”
Entre los demás hospitales participantes se encuentran SickKids Hospital de Toronto y Children's National Hospital de Washington, DC. El ensayo está abierto a niños de entre 5 y 21 años de edad que hayan sido diagnosticados con este tipo de tumor.
Los pacientes reciben el tratamiento dentro de la sala de imágenes por resonancia magnética (IRM) mientras llevan en la cabeza un dispositivo que se asemeja a un casco. Este dispositivo ayuda a enviar ondas de ultrasonido a través del cerebro. La quimioterapia se administra simultáneamente mediante inyección intravenosa. Los investigadores esperan que la adición de ultrasonido focalizado de baja frecuencia ayude a los agentes quimioterápicos a llegar más fácilmente al tumor atravesando la barrera hematoencefálica que suele proteger al cerebro de algunos agentes dentro del torrente sanguíneo. Este estudio se realiza en tres ciclos espaciados cada cuatro a seis semanas.
Nicklaus Children's Hospital, a través de su Instituto del Cerebro y su Instituto de Cáncer y Trastornos de la Sangre, es uno de los pocos centros del país con amplia experiencia en la atención de niños con tumores cerebrales complejos. El Programa de Neurooncología del hospital ofrece las últimas terapias innovadoras, incluidas inmunoterapias, y planes de tratamiento individualizados combinados con una atención compasiva e integral en un entorno de atención multidisciplinaria. El Instituto del Cerebro y otros programas de Nicklaus Children's Hospital están comprometidos a garantizar que ningún niño/a tenga que salir de Florida para recibir atención médica avanzada.
Los pacientes y sus familias que estén interesados en obtener más información sobre este ensayo clínico de GPID deben ponerse en contacto escribiendo a DIPG.ClinicalTrial@nicklaushealth.org.