Tratamiento con hidroxicarbamida

¿Qué es la hidroxicarbamida?

La hidroxicarbamida es un medicamento que puede ayudar a niños y adultos con anemia drepanocítica.

Los estudios de investigación demuestran que la hidroxicarbamida reduce lo siguiente:

  1. La cantidad de eventos de síndrome torácico agudo (neumonía)
  2. La cantidad de crisis de dolor
  3. La necesidad de transfusiones de sangre
  4. La cantidad de viajes al hospital
  5. La hidroxicarbamida también puede prevenir el daño en el bazo, los riñones, los pulmones y el cerebro.
La hidroxicarbamida se administra por vía oral una (1) vez al día. Viene en cápsulas. La FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos) de los EE. UU. la ha aprobado para el tratamiento de la anemia drepanocítica grave en adultos y niños. Numerosos centros médicos han llevado a cabo estudios de investigación para obtener más datos sobre la administración segura y eficaz de hidroxicarbamida en niños con anemia drepanocítica.

¿Qué niños deberían tomar hidroxicarbamida?

Consideramos la hidroxicarbamida para niños con anemia drepanocítica que han tenido:
  • Muchos eventos de dolor.
  • Varios casos de síndrome torácico agudo (neumonía).
  • Anemia grave
  • Otros problemas en los órganos internos.

Los niños con variantes SS y S beta cero pueden comenzar a tomar hidroxicarbamida de forma profiláctica a la edad de 9 a 12 meses.

¿Cómo funciona la hidroxicarbamida?

Los glóbulos rojos contienen hemoglobina. La hemoglobina ayuda a los glóbulos rojos a llevar oxígeno desde los pulmones a otras partes del cuerpo. Las personas con hemoglobina normal tienen mayormente hemoglobina A en los glóbulos rojos. Las personas con anemia drepanocítica tienen mayormente hemoglobina S (Hb S) en los glóbulos rojos.

La Hb S es un tipo anormal de hemoglobina. En personas con anemia drepanocítica, la Hb S hace que los glóbulos rojos pasen de tener forma redonda a tener forma de hoz o de banana. Además, la Hb S hace que los glóbulos rojos se vuelvan rígidos y pegajosos. Esto causa un bloqueo del flujo sanguíneo a órganos del cuerpo importantes, músculos y tejidos.

El tratamiento con hidroxicarbamida ayuda a los glóbulos rojos a seguir siendo redondos y flexibles. Esto les permite viajar más fácilmente por los pequeños vasos sanguíneos. En parte, esto sucede porque la hidroxicarbamida aumenta la cantidad de hemoglobina fetal (Hb F) en los glóbulos rojos. Los bebés recién nacidos tienen Hb F cuando nacen. La Hb F ayuda a protegerlos de las complicaciones de las células falciformes (problemas de salud) durante los primeros meses de vida. Con una mayor cantidad de Hb F, los glóbulos rojos son menos propensos a adoptar una forma de hoz o de banana. En la mayoría de las personas, la cantidad de Hb F disminuye después de los primeros meses de vida. Algunas personas tienen más Hb F que otras. Las personas con anemia drepanocítica que tienen niveles más altos de Hb F suelen tener menos complicaciones a causa de la enfermedad.

¿La hidroxicarbamida es una cura para la anemia drepanocítica?

No, la hidroxicarbamida no es una cura para la anemia drepanocítica. La hidroxicarbamida puede reducir en gran medida la mayoría de las complicaciones a causa de la enfermedad. No funciona si no se toma según las indicaciones. Por lo general, pasarán de 2 a 3 meses antes de que se vean resultados o se experimenten los beneficios del medicamento. Lleva ese tiempo alcanzar la dosis correcta de hidroxicarbamida. Es importante recordar que la hidroxicarbamida debe tomarse todos los días para que funcione bien.

¿La hidroxicarbamida es segura?

La hidroxicarbamida se usó por primera vez como tratamiento para el cáncer. Es un medicamento fuerte. Sin embargo, se administra a una dosis mucho más baja en niños con anemia drepanocítica. No se han observado efectos secundarios graves en niños con anemia drepanocítica. La dosis utilizada en el tratamiento de la anemia drepanocítica no causa los efectos secundarios habituales vistos en el tratamiento para el cáncer. No causa caída del cabello, vómitos, debilidad ni pérdida del apetito.

Muchos niños con anemia drepanocítica han tomado hidroxicarbamida durante varios años sin tener problemas. La hidroxicarbamida es muy segura cuando es administrada por especialistas médicos en el cuidado de pacientes con anemia drepanocítica.

La mayoría de los centros de células falciformes ya no exigen consentimiento.

En los niños con anemia drepanocítica, se demora varios meses en llegar a un dosis completa de hidroxicarbamida. Cuando se toma la dosis completa, el medicamento debe reducir ligeramente la cantidad de células sanguíneas en el cuerpo. Un tipo de célula sanguínea que puede reducirse es un glóbulo blanco llamado neutrófilo. Los neutrófilos ayudan a combatir infecciones en el cuerpo. Por este motivo, es necesario realizar análisis de sangre frecuentes para controlar el recuento sanguíneo. Si la cantidad de glóbulos blancos es baja, la dosis de hidroxicarbamida se reducirá.

Se desconocen los efectos secundarios de tomar hidroxicarbamida a largo plazo. En el pasado, ha habido preocupaciones por posible riesgo de cáncer al tomar hidroxicarbamida. Sin embargo, no se ha detectado un mayor riesgo de cáncer en niños y adultos con anemia drepanocítica. Algunos de estos pacientes han sido tratados con hidroxicarbamida durante hasta 15 años. El riesgo de cáncer parece no ser distinto para las personas que tienen anemia drepanocítica y que toman hidroxicarbamida que para quienes no toman hidroxicarbamida.

¿Qué pruebas se realizan para monitorear el tratamiento con hidroxicarbamida?

Los pacientes que toman hidroxicarbamida suelen realizarse exámenes físicos y hemogramas durante los primeros tres meses cada dos semanas y luego una vez por mes. Deben ser vistos por sus médicos más a menudo si es necesario.

¿La hidroxicarbamida es el único tratamiento para la anemia drepanocítica?

Actualmente, la hidroxicarbamida no es la única opción de tratamiento. Las transfusiones de glóbulos rojos son otra opción de tratamiento. Las transfusiones han sido utilizadas durante muchos años para tratar los derrames cerebrales y los problemas cerebrales en personas con anemia drepanocítica.

Otra opción de tratamiento es el trasplante de células madre (a veces llamado trasplante de médula ósea). Esta es la única cura para la anemia drepanocítica. Los trasplantes de células madre reemplazan la médula ósea del paciente por médula ósea normal. Esto hace que el cuerpo produzca mayormente hemoglobina A en lugar de la Hb S anormal. Pero los trasplantes requieren un donante compatible y, a veces, pueden tener graves efectos secundarios, incluso enfermedad grave ocasional o la muerte.

La terapia de genes es el tratamiento del futuro cercano que apunta a curar a los pacientes de una manera menos agresiva que el trasplante de médula ósea.

¿Cómo puedo obtener más detalles sobre la hidroxicarbamida?

La División de Hematología/Oncología de Nicklaus Children’s Hospital ha tratado a niños con anemia drepanocítica con hidroxicarbamida durante más de 10 años. Nuestros médicos, enfermeros profesionales y otros miembros del personal son expertos en esta área. Queremos que las familias y los pacientes hablen sobre los distintos tratamientos y hagan preguntas.

Para obtener más información, llame a Nicklaus Children’s Hospital, División de Hematología/Oncología, al (305) 663-8528.


Revisado por: Athena Pefkarou, MD

Esta página fue actualizada por última vez en: noviembre 13, 2020 01:58 p. m.

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