El CPM (Centro de Medicina de Precisión) de Nicklaus Children's Hospital se enorgullece de ser uno de los primeros programas del país centrado en la medicina personalizada y de precisión para apoyar la atención médica, la salud y el bienestar de los niños. Ofrece las últimas ofertas médicas de precisión para apoyar la evaluación y el tratamiento de niños con afecciones raras, y es parte del compromiso de Nicklaus Children's de ofrecer la atención más innovadora y personalizada a los niños y las familias a los que tenemos el privilegio de atender.
Quiénes somos
El CPM es un programa multidisciplinario colaborativo que mejora la investigación traslacional, brinda acceso a los mejores diagnósticos moleculares e implementa un tratamiento clínico basado en la medicina de precisión en la estructura de atención habitual. El centro también ofrece educación y defensa en medicina de precisión y conecta a la diversa comunidad del sur de la Florida con proveedores e investigadores.
Este programa reúne a médicos y científicos para realizar investigaciones innovadoras y clínicamente relevantes sobre enfermedades raras y no diagnosticadas, cánceres pediátricos y farmacogenética. Se trata de una continuación de la Iniciativa de Medicina Personalizada de varios años en Nicklaus Children's Health System, que comenzó en 2017. A partir de 2023, el CPM incluye la Clínica de Enfermedades no Diagnosticadas, el Biobanco de Nicklaus Children's, el Programa de Farmacogenómica y la división de Análisis de Medicina de Precisión.
¿En qué consiste la medicina de precisión?
La idea de la medicina de precisión no es nueva. Los médicos reconocen desde hace tiempo que cada paciente responde de forma diferente a las intervenciones médicas.
¿Qué novedades hay? Los desarrollos transformadores en ciencia y tecnología prometen el desarrollo de diagnósticos y herramientas específicos para predecir quién responderá a una terapia médica y quién experimentará efectos secundarios.
Las enfermedades pueden tener su origen no solo en los genes de un niño, sino también en influencias ambientales, genéticas, sociales y culturales. Esta combinación de factores subraya la necesidad de un enfoque integral de la medicina personalizada que incluya la evaluación a nivel molecular, celular, de tejidos y órganos, y comunitario.
Objetivos
El objetivo general del centro es promover la atención de precisión integrada en Nicklaus Children's Hospital y usar el perfil personalizado de cada niño para orientar las estrategias de manejo terapéutico basadas en el valor con mayor eficacia y seguridad. La integración de la medicina de precisión en la atención del paciente incluye los siguientes elementos programáticos clave.
- Cierre de la brecha al llevar la medicina de precisión a las poblaciones más necesitadas para abordar las disparidades de salud en poblaciones diversas y predominantemente hispanas del sur de la Florida.
- Construcción de infraestructura para maximizar las sinergias. La implementación de la medicina de precisión requiere un marco transdisciplinario que abarque los silos organizativos y fomente sólidas colaboraciones entre médicos, investigadores, tecnología de la información, administradores, organizaciones comunitarias y agencias gubernamentales.
- Diagnóstico molecular avanzado como puerta de entrada para trastornos raros no diagnosticados en la Clínica de Enfermedades no Diagnosticadas, dirigido por genetistas clínicos. El diagnóstico precoz de enfermedades monogénicas en lactantes y niños en estado crítico que se enfrentan a una odisea de diagnóstico puede ayudar a mejorar la atención y a disminuir el sufrimiento y la mortalidad.
- Desarrollo de herramientas de farmacogenómica y otras herramientas de medicina de precisión para identificar biomarcadores críticos para la evolución de la enfermedad y las respuestas a la droga. El Programa de Farmacogenómica adapta los tratamientos farmacológicos a genes específicos para aumentar la eficacia y mitigar el riesgo de reacciones adversas. El CPM lleva a cabo investigaciones traslacionales y descubrimientos para ayudar a los pacientes que no responden bien a las terapias tradicionales.
- Divulgación y educación de profesionales de la salud, investigadores, pacientes y la ciudadanía sobre medicina de precisión, farmacogenómica, enfermedades raras y pruebas de detección previas a la concepción.
- Oferta de oportunidades de investigación para acceder a muestras biológicas de alta calidad a través del Biobanco de Nicklaus Children's y datos de investigación a través de la unidad de Análisis de Precisión.
- Fomento de la colaboración entre la investigación y la industria, acceso a ensayos clínicos, terapia génica, reemplazo enzimático y otras nuevas opciones de terapia. Este enfoque es especialmente valioso para las poblaciones con desigualdades en salud, que pueden no responder a las estrategias de diagnóstico o tratamiento estándar desarrolladas a partir de ensayos clínicos que carecen de participantes representativos en los estudios.
Competencia cultural
Los pacientes y las familias se encuentran mejor en un entorno de atención sensible a las necesidades culturales. Nicklaus Children's está desarrollando un plan de estudios para el personal y los practicantes con el fin de fomentar la competencia cultural y mejorar el apoyo a la diversa población de pacientes del sur de la Florida, así como a los muchos pacientes internacionales que reciben atención en el hospital.
Integración con cada línea de servicio