Published on: 09/18/2024
El Nicklaus Children’s Hospital está ofreciendo Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), la primera terapia génica desarrollada para pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen DMD. Desarrollado por Sarepta Therapeutics, ELEVIDYS fue aprobado el año pasado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en individuos de 4 a 5 años. En junio de 2024, la FDA amplió la aprobación del medicamento a pacientes de 4 años en adelante. La FDA otorgó aprobación tradicional para pacientes ambulatorios y aprobación acelerada para pacientes no ambulatorios.
“Estamos emocionados de ofrecer este tratamiento emergente a pacientes que han estado esperando ansiosamente la decisión de la FDA sobre la ampliación de la disponibilidad a grupos de edad adicionales”, dijo el Dr. Migvis Monduy, director médico del Programa de Trastornos Neuromusculares y de Movimiento en el Nicklaus Children’s Hospital. "Esperamos que el tratamiento retrase o detenga la progresión de la DMD en todos los niños elegibles, dándoles la mejor oportunidad para un futuro mejor”.
Duchenne es una enfermedad genética poco frecuente caracterizada por daño muscular progresivo y debilidad que ocurre en aproximadamente uno de cada 3,500 a 5,000 hombres recién nacidos en todo el mundo. Es causada por mutaciones en el gen de la distrofina que conducen a la falta de proteína distrofina. No hay cura para Duchenne, y las principales causas de muerte en personas con Duchenne son la insuficiencia respiratoria o cardíaca, que generalmente ocurre cuando los pacientes tienen alrededor de 20/30 años. Para obtener más información y recursos sobre Duchenne, visite www.duchenne.com.
Nicklaus Children’s es uno de solo tres hospitales en Florida que ofrece el tratamiento y fue uno de los primeros en la nación en ofrecer tratamiento a un niño de 5 años. Ahora, él puede trotar y saltar un año después de recibir el tratamiento y está progresando bien. Jacob ahora espera con ansias sus sesiones de fisioterapia y pronto celebrará su séptimo cumpleaños.
Esta decisión de la FDA permite que más personas que viven con DMD accedan a la terapia modificadora de la enfermedad que tiene el potencial de mantenerlas más fuertes durante más tiempo que la trayectoria previamente segura de la enfermedad. Nicklaus Children’s siempre está a la vanguardia de la medicina pediátrica, ofreciendo tratamientos innovadores a los niños que más los necesitan. Nicklaus Children’s es donde su hijo es lo más importante.